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Malattia di Pompe: le chance della terapia enzimatica sostitutiva

Malattia di Pompe: le chance della terapia enzimatica sostitutiva

Malattia di Pompe: che cos’è? Si tratta di una patologia neuromuscolare rara e cronica, che colpisce sulla nostra Penisola circa 300 pazienti. Essa determina una debolezza muscolare ingravescente che può rendere difficili agli adulti (se non impossibili) semplici azioni come camminare o alzarsi da una sedia. In età neonatale, poi, ...

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