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Una proteina contro l’emofilia

Una proteina contro l’emofilia

L’emofilia è legata a filo doppio con il sanguinamento. Con il rFVIIIFc, che è una proteina di fusione ricombinante a lunga durata, i tassi di sanguinamento si mantengono bassi nei pazienti in profilassi. In questo senso è stato posto in essere uno studio di estensione, a Cambridge, Massachussets (Usa) e a Stoccolma, in Svezia.

Una proteina contro l’emofilia, i dettagli dello studio

Si è trattato di una ricerca in cui sia lo sperimentatore sia il partecipante sapevano che cosa si stesse somministrando, con opzioni non casuali, della durata di diversi anni, di estensione, per coloro che avevano completato gli studi cardine di Fase III A-Long o Kids A-Long. Ha posto sotto analisi 211 soggetti di sesso maschile. Pubblica la ricerca la rivista “Haemophilia” (della World federation of hemophilia, della European association for haemophilia and allied disorders, e della Hemostasis & thrombosis research society) e questi sono i primi risultati.

Bisognava sviluppare anticorpi inibitori e secondariamente stabilire il numero di episodi d’emorragia su base annua per ogni soggetto, i giorni di esposizione alla proteina e la valutazione della risposta al trattamento dell’episodio emorragico.

La profilassi prevedeva intervalli prolungati di somministrazione. La ricerca si chiamava Aspire: i pazienti arruolati, come detto, avevano già completato altri studi, ma in questo caso hanno mantenuto o allungato gli intervalli di somministrazione del farmaco rispetto agli studi precedenti. Nella pubblicazione si leggono dati relativi all’efficacia e alla sicurezza, ma anche alla frequenza delle infusioni in regime di profilassi per tutto il periodo considerato.

Degli adulti e adolescenti trattati in profilassi e che hanno continuato lo studio, pari a 128, il 72% ha mantenuto gli stessi intervalli di somministrazione, il 22% ha allungato quelli fra una somministrazione e quella successiva, mentre il 6% ha ridotto gli intervalli. I partecipanti allo studio di estensione potevano cambiare gruppo di trattamento in qualsiasi momento.

Lo studio Aspire è stato disegnato in modo da riflettere le pratiche di trattamento in contesti proprii della vita reale, offrendo ai medici un alto livello di flessibilità: lo afferma Guy Young, direttore dell’Hemostasis and thrombosis center dell’Ospedale pediatrico di Los Angeles.

Una proteina contro l’emofilia, efficacia del trattamento

La profilassi con la proteina risulta efficace, e di avere un buon profilo di sicurezza, “nel trattamento di lungo termine dell’emofilia A”. Trattata in regime di profilassi, la maggior parte dei partecipanti ha continuato a essere protetta da episodi emorragici, con un’assunzione di rFVIIIFc in linea con quella osservata nei precedenti studi, uno dedicato agli adulti, un altro ai bambini. La durata media complessiva del trattamento è stata di 117,7 settimane per adulti e adolescenti, e di 51,5 settimane per i bambini al di sotto dei 12 anni.

In tutti i gruppi d’età, i risultati di sicurezza sono stati in linea con quelli della popolazione generale di soggetti con emofilia A. Non sono stati riscontrati casi di reazioni allergiche gravi, né di formazione di eventi trombotici. Tra gli eventi avversi, con incidenza pari o superiore al 5%, c’erano naso-faringite (comune raffreddore), artralgia (dolore articolare) e infezioni del tratto respiratorio superiore. “Ci adoperiamo per raccogliere numerosi dati clinici di lungo termine in tutte le popolazioni”, ha affermato Wing-Yen Wong, vice presidente, Global medical, hematology and immunology di Biogen.

 

 

 

About Isabella Lopardi

Isabella Lopardi
Isabella Lopardi ha lavorato come giornalista, traduttrice, correttrice di bozze, redattrice editoriale, editrice, libraia. Ha viaggiato e vissuto a L'Aquila, Roma, Milano. Ha una laurea magistrale con lode in Management e comunicazione d'impresa, è pubblicista e redattore editoriale. E' preside del corso di giornalismo della Pareto University.

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