Home / Salute / Terapie a base di staminali: il vademecum anti-truffa
Terapie a base di staminali: il vademecum anti-truffa

Terapie a base di staminali: il vademecum anti-truffa

Sono trascorsi quasi dieci anni dal caso “Stamina”, ma i viaggi della speranza e le “terapie truffa” proposte ai malati, soprattutto quelli affetti da patologie rare, non sono finiti.

Non mancano nemmeno le raccolte fondi lanciate per sostenere cure, spesso definite “sperimentali”, di dubbia validità scientifica e dai costi elevati.

“Se difficilmente si può evitare di avere una patologia, si può però fare il possibile per non cadere in truffe, spesso ben orchestrate, che possono essere pericolose per la salute e per il portafoglio”, dice Francesca Ceradini, Direttore Scientifico di  OTA – Osservatorio Terapie Avanzate.

Per aiutare pazienti e famiglie a orientarsi e scansare così promesse senza fondamento o truffe che puntano solo ad arricchire chi prospetta “cure miracolose”, abbiamo messo a disposizione un Vademecum che si focalizza in modo particolare su terapie cellulari a base di cellule staminali, ambito ormai di elezione per questo genere di azioni al limite, e a volte anche oltre la correttezza e la legalità.

Le terapie cellulari non autorizzate, spesso a base di staminali, sono un giro d’affari mondiale da miliardi di dollari che tocca praticamente tutti gli ambiti della medicina, con particolare interesse verso le patologie neurologiche e quelle muscoloscheletriche.

Un business alimentato dal divario tra la disponibilità di terapie autorizzate ed efficaci e le esigenze non soddisfatte dei pazienti.

Uno spazio di azione per tutte quelle realtà che puntano a un’attività di lucro sul fronte delle terapie a base di cellule staminali”.

Sperimentazione vs terapie autorizzate

È importante prima di tutto distinguere tra sperimentazioni e terapie autorizzate: diverse sono le regole da tenere a mente se viene proposto di entrare in una sperimentazione o se, invece, viene proposta una terapia.

E sui termini stessi occorre fare chiarezza.

Sperimentazione

Una sperimentazione è uno studio clinico che ha l’obiettivo di testare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco e valutarne i rischi e i benefici.

Qualora venga proposto, a un paziente o ai suoi familiari, di partecipare a una sperimentazione è bene sapere che accedere a una terapia sperimentale non vuol dire accedere a una cura sicura e risolutiva per la propria patologia.

Dove controllare se la sperimentazione esiste davvero?

Ci sono delle fonti ufficiali molto affidabili: è  possibile infatti reperire queste informazioni sulla piattaforma clinicaltrials.gov, su cui sono consultabili gli studi clinici condotti a livello internazionale, mentre quelli condotti in Italia possono essere consultati sul portale sperimentazionicliniche.it.

Su questi siti sono indicati anche i centri clinici in cui sono condotti gli studi ed è quindi possibile sapere se esiste un centro nel proprio Paese e vicino alla propria abitazione.

Se la sperimentazione non figura in una di queste fonti è bene avere legittimi dubbi e chiedere ulteriori informazioni.

In alcuni casi, che non rappresentano però la regola, le terapie non ancora approvate, che sono in fase di sviluppo clinico e di sperimentazione, possono essere offerte legalmente e gratuitamente ai pazienti nell’ambito degli accessi precoci regolamentati.

In alcuni casi, si parla di “uso compassionevole” che ha, tuttavia, dei requisiti ben precisi di utilizzo e di accesso.

È poi fondamentale sapere che in Italia, la maggior parte delle terapie avanzate – che includono le terapie cellulari e i prodotti di ingegneria tessutale – è a carico del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) ed è erogata da strutture ospedaliere specializzate e accreditate.

Inoltre, la partecipazione a uno studio clinico e la somministrazione del farmaco sperimentale non sono mai a pagamento.

Solo alcune spese logistiche possono essere a carico del paziente e/o della famiglia, come per esempio gli spostamenti e viaggi o i pernottamenti.

Terapie autorizzate

Se invece si parla di terapie disponibili, senza fare cenno alla partecipazione a uno studio clinico e quindi a una sperimentazione, ci sono altre regole da rispettare.

Le terapie, per non essere sperimentali, devono:

  • aver completato il processo di sperimentazione
  • essere passate al vaglio degli Enti regolatori
  • ed essere state autorizzate.

Prima di sottoporsi a una terapia a base di cellule staminali, allora, pazienti e familiari dovrebbero controllare se il trattamento è stato autorizzato all’immissione in commercio e con quale precisa indicazione.

Per avere informazioni sullo stato di approvazione di una terapia all’interno dell’Unione europea, la fonte di riferimento è l’Agenzia Europea dei Medicinali – EMA.

In Italia, invece, l’ente di riferimento è l’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA.

Dal portale di Osservatorio Terapie Avanzate è inoltre scaricabile la tabella completa e aggiornata delle terapie avanzate autorizzate in Europa e in Italia.

Se il trattamento non è stato autorizzato dagli enti regolatori, ma non c’è nemmeno uno studio clinico registrato in cui quel farmaco viene sperimentato per una specifica malattia, potremmo trovarci di fronte a qualcosa di poco chiaro, su cui essere molto cauti.

A oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate – e pochissime quelle basate sull’utilizzo delle cellule staminali – ma è un ambito della ricerca in continua e rapida evoluzione.

Attenzione: valutare sempre che le informazioni siano affidabili

Per valutare se avviare o meno una terapia a base di cellule staminali è poi importante sapere che “non esistono terapie miracolose” e bisogna quindi diffidare di chi promette trattamenti a base di cellule staminali in grado di curare tante patologie anche molto diverse tra loro, soprattutto se a pagamento.

Attenzione anche alla pubblicità con linguaggio persuasivo e all’utilizzo di social e web in modalità marketing.

Bisogna inoltre sapere che non esistono terapie/farmaci senza rischi o effetti collaterali: presentare ai pazienti una terapia come esente da qualsiasi rischio o porre vincoli di segretezza sul trattamento devono essere considerati un serio campanello d’allarme.

Infine, quando si valuta l’adesione a una terapia sperimentale è necessario controllare con cura le fonti.

Le informazioni sui trattamenti devono essere sempre molto chiare e affidabili, devono riportare con precisione:

  • il nome del trattamento
  • per quale patologia è indicato
  • chi lo ha sviluppato
  • come avviene la somministrazione
  • in quale struttura
  • quali sono i benefici e i rischi.

Per ottenere informazioni ufficiali e affidabili bisogna rivolgersi a fonti come enti regolatori, pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali, società scientifiche e strutture ospedaliere accreditate.

Anche le associazioni di pazienti di riferimento per le diverse patologie sono spesso una preziosa fonte di informazione sulle nuove terapie autorizzate e sulle terapie sperimentali.

Terapie a base di staminali: il vademecum

  • Controllare se il trattamento è stato autorizzato dagli enti regolatori e con quale precisa indicazione

Le terapie a base di cellule staminali considerate sicure, efficaci ed autorizzate dagli enti regolatori, in Europa ed in Italia, sono pochissime e l’elenco delle patologie per le quali sono applicate è breve.

Le cellule staminali ematopoietiche (HSC) – ovvero le cellule staminali del sangue – sono quelle più conosciute e utilizzate e il trapianto di midollo osseo, che contiene appunto le HSC, è un’opzione valida per il trattamento di patologie ematiche o malattie del sistema ematopoietico.

Un’altra tipologia di cellule staminali già utilizzata in ambito clinico sono quelle epiteliali che danno origine ai diversi epiteli di rivestimento presenti nell’organismo (la pelle in primis, ma anche gli epiteli interni per esempio, inclusa la cornea).

Da decenni le cellule staminali epiteliali sono studiate per il trattamento dei grandi ustionati e le conoscenze acquisite si sono poi applicate ad altre patologie, aprendo le porte a diverse ricerche.

Questi sono gli ambiti nei quali è possibile trovare usi terapeutici approvati: tutte le altre applicazioni devono essere considerate sperimentali.

In alcuni casi è davvero opportuno considerarli dei veri tentativi di truffa che possono, inoltre, mettere a rischio la vita del paziente

  • Se non è stata autorizzata dagli enti regolatori, controllare se si tratta di una terapia sperimentale per la quale sono stati condotti – o sono in corso – studi clinici seri e regolamentati

Consultare i siti dove sono presenti gli studi clinici condotti a livello internazionale e i centri clinici in cui sono condotti gli studi.

  • Diffidare di terapie a pagamento

Se è richiesto il pagamento al paziente o alla famiglia, cercare informazioni approfondite sul trattamento e sulla struttura ospedaliera/clinica che lo eroga.

Generalmente il paziente non deve pagare la terapia, né le visite cliniche e analisi correlate in quanto a carico del Sistema Sanitario Nazionale.

Nel caso si voglia partecipare a uno studio clinico all’estero bisogna prima informarsi se è uno studio approvato dagli enti regolatori, se ci sono i presupposti per la partecipazione, le differenze tra i sistemi sanitari del proprio Paese e di quello ospitante e, di conseguenza, l’impegno richiesto.

  • Accedere a una terapia sperimentale non vuol dire accedere alla “cura”

Chi partecipa ad uno studio clinico decide di far parte di una sperimentazione vera e propria, che ha l’obiettivo di testare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco e valutare i rischi e i benefici.

Inoltre, la partecipazione ad uno studio clinico richiede una selezione molto rigorosa dei pazienti coinvolti – con la richiesta di certificati di diagnosi, visite cliniche e analisi – e può richiedere un importante impegno di diversi anni per il monitoraggio clinico.

  • Le terapie non ancora approvate – in fase di sviluppo clinico e di sperimentazione – possono essere offerte legalmente e gratuitamente ai pazienti nell’ambito dei programmi di accesso precoce

Spesso in questi casi si parla di ‘uso compassionevole’, anche se il termine non è sempre del tutto corretto, essendo questa solo una delle diverse specifiche procedure per ottenere, legalmente e previa approfondita valutazione medica, una terapia non ancora pienamente autorizzata.

Uso compassionevole non vuol dire “per tutti e comunque”, ma vi sono dei precisi requisiti e procedure da rispettare.

Le normative in vigore in Italia che consentono l’utilizzo di un farmaco prima dell’immissione in commercio sono consultabili sul 2° Quaderno dell’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR) dal titolo “Early Access Programmes (EAPs) per i farmaci”.

  • Non esistono terapie senza rischi o effetti collaterali

Le informazioni sugli eventi avversi sono raccolte durante gli studi clinici e rigorosamente riportate nel foglietto illustrativo di ogni farmaco.

Tutti i medici dovrebbero presentare i benefici e i rischi delle terapie che prescrivono

  • Non esistono terapie miracolose: le terapie avanzate sono ideate e sviluppate per specifiche patologie, non possono essere valide ‘per tutti i mali’

  • Controllare bene le fonti

Le informazioni sui trattamenti devono essere sempre molto chiare e affidabili e deve essere rilasciata una chiara documentazione scritta.

Oltre all’Agenzia Europea dei medicinali e l’Agenzia Italiana del Farmaco, è inoltre consultabile la Banca Dati Farmaci, l’unica banca dati ufficiale che permette la consultazione dei Riassunti delle Caratteristiche del Prodotto e dei Fogli Illustrativi aggiornati dei farmaci autorizzati in Italia.

  • Interpellare le associazioni di pazienti di riferimento per le diverse patologie

Spesso queste associazioni, soprattutto se dotate di un comitato scientifico, sono una preziosa fonte di informazione sulle nuove terapie autorizzate e sulle terapie sperimentali e possono così guidare pazienti e famiglie nelle scelte più adeguate.

 

 

Immagine copertina di RODNAE Productions https://www.pexels.com/it-it/foto/uomo-in-camicia-di-vestito-bianca-che-tiene-strumento-di-metallo-nero-e-grigio-6129881/

About Redazione

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

Translate »