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Cladribina, farmaco contro la sclerosi multipla

Cladribina, farmaco contro la sclerosi multipla

Cladribina è un farmaco per il trattamento della sclerosi multipla recidivante, in attesa di registrazione a livello europeo. La casa produttrice, la Merck, intende presentare una domanda in questo senso. In tal caso una lettera di intenti è stata presentata all’European medicines agency (Ema): l’obiettivo è l’autorizzazione con la quale il farmaco potrebbe essere immesso in commercio.

Nuovi dati sono emersi dal programma clinico su Cladribina compresse e da nuove analisi. E’ stato analizzato, in particolare, il profilo rischio-beneficio del prodotto.

In seguito, saranno presentati diversi pre-requisiti, con un processo che è già in corso in altre aree geografiche.

Cladribina, le parole degli esperti

Secondo il professor Giancarlo Comi, direttore dell’Istituto di Neurologia sperimentale (Inspe) e del Dipartimento di Neurologia presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, “personalizzare il trattamento in base ai bisogni individuali è la strategia chiave per ottimizzare le cure, e questo lo si può ottenere solo con un accesso a maggiori opzioni terapeutiche. Sebbene i trattamenti disponibili per questa patologia neurologica siano aumentati nel corso degli anni, Cladribina compresse ha la potenzialità di offrire un plus realmente innovativo alla gamma di soluzioni terapeutiche che i medici hanno a disposizione per trattare i loro pazienti”.

Belén Garijo, membro dell’Executive board di Merck e Ceo Healthcare, si è espresso in quersto senso: “Il tempo ci ha permesso di avere ulteriori dati che consentono una migliore caratterizzazione del profilo rischio-beneficio di Cladribina e questo ci ha portato alla decisione di andare avanti nel processo di registrazione”.

Il programma di sviluppo clinico per il farmaco era stato interrotto nel 2011, quando alcune autorità regolatorie avevano espresso dubbi proprio per l’insufficiente caratterizzazione del profilo rischio-beneficio del prodotto. Tale caratterizzazione è stata completata grazie a numerosi studi clinici e sono state inoltre raccolte ulteriori informazioni sulla sicurezza in un registro a lungo termine.

Sclerosi multipla recidivante, che cos’è?

La sclerosi multipla è una patologia infiammatoria cronica del sistema nervoso centrale. E’ la più frequente malattia neurologica disabilitante, non traumatica nei giovani adulti. Sul Globo, le persone affette da sclerosi multipla, secondo le stime, sono circa due milioni. Un’ampia varietà di sintomi caratterizza la malattia. Quelli osservati con maggiore frequenza, comunque, includono disturbi focali, intorpidimento e formicolii agli arti, diminuzione della forza muscolare e disturbi della coordinazione. Le forme più comuni di sclerosi multipla sono quelle recidivanti.

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Aggiornamento Cladribina marzo/2017

Cladribina per la sclerosi multipla: nuovi studi dimostrano l’efficacia del farmaco orale

Nel luglio 2016 l’EMA (European Medicines Agency) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) per Cladribina compresse, prodotto sperimentale per il trattamento della Sclerosi Multipla (SM) recidivante-remittente.

La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio include dati di tre studi di fase III (CLARITY, estensione dello studio CLARITY e studio ORACLE-MS) e dello studio di fase II ONWARD. In questi studi, Cladribina compresse ha dimostrato di ridurre significativamente il tasso di ricadute, il rischio di progressione della disabilità e lo sviluppo di nuove lesioni, come evidenziato dalle immagini di risonanza magnetica rispetto al placebo in pazienti con SM recidivante-remittente.

I risultati dei nuovi studi sulla Cladibrina

Nel corso di due presentazioni orali avvenute durante il 32° Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) che si è tenuto a Londra dal 14 al 17 settembre 2016, Merck ha presentato nuovi dati sull’efficacia di Cladribina compresse. I risultati, ottenuti dallo studio di fase III CLARITY, dall’estensione dello studio CLARITY e dallo studio open-label di mantenimento di fase III ORACLE-MS, hanno dimostrato una efficacia a lungo termine di Cladribina compresse nei pazienti con Sclerosi Multipla (SM), associata ad un profilo di sicurezza ben caratterizzato. Lo studio CLARITY e l’estensione dello studio CLARITY hanno confermato che 20 giorni di dosaggio orale nel corso di due anni sono stati efficaci nella riduzione della frequenza delle ricadute e nel rallentare la progressione della disabilità fino a quattro anni.

I dati ottenuti dallo studio di fase III CLARITY a due anni e l’estensione dello studio CLARITY a due anni hanno mostrato che pazienti con SM recidivante che hanno ricevuto placebo nel corso dello studio CLARITY, e che sono stati poi trattati con Cladribina compresse nel corso dell’estensione dello studio CLARITY, hanno significativamente ridotto la percentuale di ricadute annualizzate (ARR) (0,26 vs 0,10. P<0,0001) alla fine della fase di estensione. Nella seconda presentazione è stato mostrato che i pazienti che avevano ricevuto Cladribina compresse nella fase iniziale del trattamento hanno avuto una percentuale di ricadute annualizzate più bassa nel corso del periodo di mantenimento (tempo medio con interferone beta-1a = 56 settimane) rispetto a quelli che avevano ricevuto placebo nella fase iniziale del trattamento [0,14 per Cladribina compresse 3,5 mg/kg (n=25), 0,24 per Cladribina compresse 5,25 mg/kg (n=24) e 0,42 per placebo (n=60)].

Cladribina riduce il tasso annualizzato di atrofia cerebrale

Nel febbraio 2017 Merck ha annunciato la pubblicazione sul Multiple Sclerosis Journal dei risultati di un’analisi a posteriori dello studio di fase III CLARITY. L’analisi ha mostrato che Caldribina compresse riduce il tasso annualizzato di perdita di volume cerebrale – conosciuta anche come atrofia cerebrale – rispetto al placebo nei pazienti con Sclerosi Multipla recidivante remittente (SMRR).

Inoltre, l’analisi ha dimostrato che i pazienti con una percentuale più bassa di atrofia cerebrale hanno mostrato una probabilità più alta di rimanere liberi dalla progressione della disabilità a due anni. Ciò supporta risultati già esistenti relative al fatto che un aumento nella perdita di volume cerebrale nel corso del tempo è associato ad un peggioramento dei risultati clinici, così come ad una aumentata progressione della disabilità e cambiamenti cognitivi, in pazienti con sclerosi multipla.

L’analisi relativa all’atrofia cerebrale ha valutato l’effetto di Cladribina compresse sulla perdita di volume cerebrale nel corso di due anni in pazienti con Sclerosi Multipla recidivante e l’associazione tra la perdita di volume cerebrale con una progressione confermata di disabilità in 1.025 (pari al 77,3%) pazienti coinvolti nello studio CLARITY. La percentuale media di perdita di volume cerebrale per anno è stata significativamente ridotta nei pazienti trattati con Cladribina Compresse 3.5 mg/kg (–0,56%±0,68, p=0.010, n=336) e 5.25 mg/kg (–0,57%±0,72, p=0.019, n=351) rispetto ai pazienti trattati con placebo (–0,70%±0,79, n=338). Anche il rischio di progressione della disabilità è stato significativamente più basso nei pazienti trattati con Cladribina compresse 3.5 mg/kg (HR 0,63, 95% CI 0.438, 0,894; p=0.010) e 5.25 mg/kg (HR 0.58, 95% CI 0.406, 0.833; p=0.003) rispetto a quelli trattati con placebo. Dopo un aggiustamento per gruppo di trattamento, la percentuale di Perdita di volume cerebrale per anno ha mostrato una significativa correlazione con la probabilità cumulative di progressione della disabilità in tutti i pazienti coinvolti nello studio (HR 0.67, 95% CI 0.571, 0.787; p<0.0001).

 

 

 

 

 

About Isabella Lopardi

Isabella Lopardi ha lavorato come giornalista, traduttrice, correttrice di bozze, redattrice editoriale, editrice, libraia. Ha viaggiato e vissuto a L'Aquila, Roma, Milano. Ha una laurea magistrale con lode in Management e comunicazione d'impresa, è pubblicista e redattore editoriale. E' preside del corso di giornalismo della Pareto University.

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