Home / Attualità / Orphan drug day, tutto sui farmaci orfani
Orphan drug day, tutto sui farmaci orfani

Orphan drug day, tutto sui farmaci orfani

Ieri mattina ha avuto luogo a Roma l’Orphan drug day: riguarda tutti quei farmaci per i quali non esiste l’interesse delle aziende, che sia tale da portarli sul mercato. Ha organizzato l’evento l’Osservatorio malattie rare, che ha fatto il punto su progressi e ostacoli sull’argomento. I farmaci orfani curano le malattie rare. I capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo non sono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda. Proprio per stimolare la ricerca e lo sviluppo, le istituzioni pubbliche hanno adottato degli incentivi per la sanità e le industrie biotecnologiche. Il nome di farmaco orfano è stato introdotto nel 1983 negli stati Uniti (Orphan drug act) e poi  anche in Europa (Regolamento CE n. 141/2000 e Regolamento CE n. 847/2000). Sono migliaia le molecole e le terapie: in Europa parliamo di 1163 designazioni, come afferma la coordinatrice dell’evento, senatrice Laura Bianconi.

Ciò dimostra che la ricerca non manca, ma i tempi sono lunghi e le difficoltà restano. Sono soltanto 93 in Europa le molecole autorizzate a essere immesse in commercio. Parliamo di un misero 8%.

Italia molto attiva

Ilaria Ciancaleoni, direttore di Osservatorio malattie rare, afferma che in Italia riguarda i farmaci orfani il 20 % della sperimentazione clinica. Nel 2014, secondo gli ultimi dati Aifa, sono stati aperti 117 trial clinici, l’80% dei quali sono in fasi di sperimentazione avanzate, la seconda o la terza.

E’ il 78% dei 93 farmaci autorizzati alla commercializzazione a essere già disponibile per i pazienti: il rimanente 22% è ancora nel limbo. Ma qual è l’impatto in termini di costi dell’intera classe dei farmaci orfani? Soltanto il 4,65 % dell’intera spesa farmaceutica.

Partnership necessaria

Accademia, industria, fondazioni di ricerca ed associazioni di pazienti dovrebbero collaborare in modo strutturato e duraturo. Lo afferma il professor Emilio Clementi, del dipartimento di Scienze Biomediche e Cliniche “L. Sacco” dell’università degli Studi di Milano, nonché direttore dell’unità operativa di Farmacologia clinica della azienda ospedaliera L. Sacco. Sua la Lectio Magistralis “Peculiarità della ricerca e sviluppo dei farmaci orfani”.

Su questa falsariga si è mossa la collaborazione tra Telethon, Irccs San Raffaele e Gsk, ma non basta.

 

 

About Isabella Lopardi

Isabella Lopardi ha lavorato come giornalista, traduttrice, correttrice di bozze, redattrice editoriale, editrice, libraia. Ha viaggiato e vissuto a L'Aquila, Roma, Milano. Ha una laurea magistrale con lode in Management e comunicazione d'impresa, è pubblicista e redattore editoriale. E' preside del corso di giornalismo della Pareto University.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *

Translate »