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Ieri mattina ha avuto luogo a Roma l’Orphan drug day: riguarda tutti quei farmaci per i quali non esiste l’interesse delle aziende, che sia tale da portarli sul mercato. Ha organizzato l’evento l’Osservatorio malattie rare, che ha fatto il punto su progressi e ostacoli sull’argomento. I farmaci orfani curano le malattie rare. I capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo non sono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda. Proprio per stimolare la ricerca e lo sviluppo, le istituzioni pubbliche hanno adottato degli incentivi per la sanità e le industrie biotecnologiche. Il nome di farmaco orfano è stato introdotto nel 1983 negli stati Uniti (Orphan drug act) e poi anche in Europa (Regolamento CE n. 141/2000 e Regolamento CE n. 847/2000). Sono migliaia le molecole e le terapie: in Europa parliamo di 1163 designazioni, come afferma la coordinatrice dell’evento, senatrice Laura Bianconi.
Ciò dimostra che la ricerca non manca, ma i tempi sono lunghi e le difficoltà restano. Sono soltanto 93 in Europa le molecole autorizzate a essere immesse in commercio. Parliamo di un misero 8%.
Italia molto attiva
Ilaria Ciancaleoni, direttore di Osservatorio malattie rare, afferma che in Italia riguarda i farmaci orfani il 20 % della sperimentazione clinica. Nel 2014, secondo gli ultimi dati Aifa, sono stati aperti 117 trial clinici, l’80% dei quali sono in fasi di sperimentazione avanzate, la seconda o la terza.
E’ il 78% dei 93 farmaci autorizzati alla commercializzazione a essere già disponibile per i pazienti: il rimanente 22% è ancora nel limbo. Ma qual è l’impatto in termini di costi dell’intera classe dei farmaci orfani? Soltanto il 4,65 % dell’intera spesa farmaceutica.
Partnership necessaria
Accademia, industria, fondazioni di ricerca ed associazioni di pazienti dovrebbero collaborare in modo strutturato e duraturo. Lo afferma il professor Emilio Clementi, del dipartimento di Scienze Biomediche e Cliniche “L. Sacco” dell’università degli Studi di Milano, nonché direttore dell’unità operativa di Farmacologia clinica della azienda ospedaliera L. Sacco. Sua la Lectio Magistralis “Peculiarità della ricerca e sviluppo dei farmaci orfani”.
Su questa falsariga si è mossa la collaborazione tra Telethon, Irccs San Raffaele e Gsk, ma non basta.
