Un nuovo farmaco per l’emofilia A

Emofilia A, la novità ha un nome impronunciabile: rFVIIIFc. E’ una proteina di fusione ricombinante a lunga durata, che coagula il sangue (è costituita dal fattore VIII della coagulazione, detto proprio antiemofilico, come si capisce dal nome). Sarà la prima terapia per l’emofilia A nell’Unione europea a offrire una protezione estesa nei confronti di episodi emorragici, con iniezioni profilattiche praticate ogni tre-cinque giorni. All’inizio del nuovo anno, il prodotto sarà disponibile nei primi paesi dell’Unione.

Nuovo farmaco contro l’Emofilia A: i dettagli della patologia

Parliamo di una malattia genetica rara e cronica che determina problemi di coagulazione del sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: proprio il fattore della coagulazione VIII.

Caratterizzano l’emofilico sanguinamenti ricorrenti ed estesi, tra i quali si riscontrano gli emartri, che causano dolore e provocano danni articolari irreversibili. Alcuni episodi emorragici possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Ci sono 142.000 persone con emofilia A sul Pianeta, secondo i dati della World federation of hemophilia. In Italia, secondo le stime, sono colpite circa 3.700 persone.

Nuovo farmaco rFVIIIFc contro l’emofilia A: la parola all’esperto

Nicola Zancan, direttore di business unit presso Haemophilia Italy, Greece, Cyprus and Malta, si è espresso in questo modo: “L’approvazione di rFVIIIFc da parte della Commissione europea è una pietra miliare per tutti coloro che convivono con l’emofilia o se ne occupano, poiché è in grado di offrire un potenziale miglioramento nel trattamento della patologia anche in Europa. I nostri sforzi sono ora rivolti a garantire che le persone affette da emofilia A nel nostro Paese possano avere accesso a rFVIIIFc in modo tempestivo e sostenibile”.

rFVIIIFc: a che cosa serve il nuovo farmaco contro l’emofilia A

rFVIIIFc non è indicato soltanto per la profilassi, ma anche per la terapia ‘al bisogno’ in soggetti di tutte le età affetti da emofilia A.

Emofilia A e farmaco rFVIIIFc: come si è svolta la ricerca

La Commissione europea ha approvato basandosi sui risultati di due studi. Nel primo, lo studio clinico di fase 3 A-Long, sono stati analizzati l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFVIIIFc in soggetti maschi con emofilia A grave di età superiore ai 12 anni, già trattati in precedenza.

Nel secondo, lo studio clinico di fase 3 Kids A-Long, gli stessi esami sono sati compiuti su bambini sotto i 12 anni di età con emofilia A, anche loro già precedentemente trattati.