Bisturi genomico “usa e getta” per tagliare e riparare il DNA

Bisturi genomico “usa e getta”. Una nuova molecola taglia e ripara il DNA: subito dopo, si autodistrugge. Può essere utile contro malattie ereditarie, cancro e molte altre patologie. Con questo nuovo strumento, i danni collaterali non saranno più un problema. Sembra fantascienza, invece è realtà. Complicazioni legate alla permanenza della molecola nel corpo risultano evitate.

Bisturi genomico “usa e getta”: il gruppo di ricerca

Il sistema è stato messo a punto da un gruppo di ricerca, alla cui guida spicca Anna Cereseto, del Cibio

dell’Università di Trento.

Salute

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Terapie genetiche: un po’ di storia

Correvano gli anni Ottanta quando le terapie genetiche hanno incominciato a essere sviluppate. Parliamo dell’avvento dell’ingegneria genetica, che ha fatto scalpore e alimentato il dibattito per anni.

Si apriva una chance importante, al fine di sconfiggere molte patologie tuttora incurabili. Si sottolinea la gravità delle malattie di natura ereditaria (come fibrosi cistica, distrofia muscolare, emofilia o diabete di tipo 1); delle malattie che dipendono da fattori ambientali (come il cancro, le malattie cardiovascolari e quelle neurodegenerative), nonché di traumi, infezioni e ischemie. Come agiscono le terapie geniche? Permettono di inserire nelle cellule malate di un paziente un gene tale da curare il paziente stesso, con l’abilità di un ricamo. Vettori molto efficienti sono i virus resi non pericolosi, con i quali è possibile correggere anche cellule difficili da raggiungere.

Terapie geniche ed entusiasmo

Si è scoperto che le terapie geniche possono avere reazioni ed effetti collaterali non controllabili e ciò ha reso molto più lieve l’entusiasmo in argomento.

Qual è lo scopo, a oggi, dei gruppi di ricerca di tutto il mondo? Mettere a punto

metodi più sicuri ed efficienti per le terapie geniche, per “tagliare e ricucire il genoma”, senza tracce e senza danno genomico.

Bisturi genomico “usa e getta”: la sfida parte da una molecola

CRISPR/Cas9 è una molecola, dal nome difficile da pronunciare, in grado di comportarsi come un vero e proprio “bisturi genomico”: è capace di tagliare via dal DNA dei pazienti il gene responsabile della patologia. Errori non prevedibili, tuttavia, potrebbero essere prodotti dalla permanenza incontrollata di questa molecola attiva nell’organismo. Diventa vitale disinnescarla una volta portata a termine

l’azione curativa.

Bisturi genomico “usa e getta”: problemi e soluzioni

Ma che cosa si può fare per evitare la permanenza della molecola? Il Centro per la Biologia integrata (Cibio) dell’Università di Trento ha trovato la soluzione, pubblicata sulla rivista Nature Communications. Queste le parole di Anna Cereseto, biologa del Cibio e prima firmataria del paper: “Sul virus vettore che usiamo per trasportare la molecola in loco abbiamo aggiunto anche due molecole di RNA”. La prima localizza il punto esatto del DNA dove rilasciare la proteina “curativa” CRISPR/Cas9. L’altra invece punta alla proteina stessa. Quando la proteina pratica il taglio sul DNA ripercuote la sua azione, automaticamente, anche su se stessa, con il suo annientamento. Un effetto specchio, se si vuole. E’ chiaro che la molecola resta in loco soltanto il tempo necessario per svolgere la sua azione e poi si dissolve. Questo circuito autolimitante è in grado di funzionare “in modo efficiente e senza complicazioni”.

C’è di più, secondo le parole della biologa: “A Trento stiamo testando questo nuovo approccio, in particolare sulla cura della fibrosi cistica e dell’atrofia muscolare spinale (SMA), ma le possibili applicazioni su altre malattie, in primis i tumori, sono numerose e interessanti”. Oltre all’unità di ricerca guidata da Anna Cereseto e composta da Gianluca Petris e Antonio Casini, alla realizzazione della ricerca hanno partecipato anche i biologi Francesca Demichelis e Luciano Conti. Date le grandi potenzialità in ambito applicativo, il sistema nato nei laboratori del Cibio è stato subito brevettato (progetto SLiCES). Può trattarsi del modo per superare definitivamente i dubbi legati all’introduzione massiccia della terapia genica nel trattamento di molte malattie.

Bisturi genomico “usa e getta”: tutti i settori coinvolti

Negli ultimi anni, le scoperte nell’ambito del genome editing incidono in vari settori: medicina, quindi chirurgia genetica e sviluppo di farmaci, ma anche biologia per lo studio delle varianti genetiche, e di conseguenza biotecnologie “verdi”, per lo sviluppo di nuovi materiali biologici, il miglioramento della produzione dei cibi e la produzione di combustibili.